シスタドロップス
効能・効果「シスチン症における角膜シスチン結晶の減少」
1瓶25万円。1日4回点眼。
2歳頃から点眼？それとも、シスチン症（先天代謝異常、AR）で角膜に混濁が出始めたら点眼開始？
国内では患者数17人（2023年）
https://www.mixonline.jp/tabid55.html?artid=76638
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シスチン症
腎、眼球、骨髄、リンパ節等、全身の組織でリソソームへのシスチンの蓄積により発症する先天代謝異常症。
AR
最も重症な腎障害型では 2 歳頃までにシスチン結晶が眼球角膜に沈着し、痛みや眩しさを引き起こす。